Ta vrsta ledvične bolezni ima visoko stopnjo odpovedi in visoko stopnjo preživetja!

Redke ledvične bolezni so skupina izjemno redkih bolezni, ki resno ogrožajo življenje in zdravje bolnikov. Čeprav bolniki z redkimi boleznimi ledvic predstavljajo le 5%-10% populacije s kronično ledvično boleznijo, predstavljajo več kot 25% bolnikov, ki se zdravijo z nadomestnim zdravljenjem z ledvicami, kot je dializa ali presaditev ledvice.

Kliknite na Cistanche za ledvično bolezen

Nedavna študija, objavljena v The Lancet, je izvedla longitudinalno analizo podatkov o bolnikih iz britanskega nacionalnega registra redkih ledvičnih bolezni (RaDaR) in ugotovila, da imajo bolniki z redkimi ledvičnimi boleznimi veliko večje tveganje za odpoved ledvic kot običajni bolniki s kronično ledvično boleznijo, vendar njihova stopnje preživetja so nepričakovane. Tla so visoka. To odkritje izziva tradicionalno razumevanje ljudi o kronični ledvični bolezni in daje nove zamisli in usmeritve za izboljšanje prognoze bolnikov z redkimi ledvičnimi boleznimi.

Redka ledvična bolezen: skupine z visokim tveganjem, skrite v pogosti kronični ledvični bolezni

Kronična ledvična bolezen je splošen izraz, ki zajema okvaro ledvičnega delovanja zaradi različnih vzrokov. Razdelimo ga lahko na stopnje 1-5 glede na stopnjo hitrosti glomerularne filtracije (eGFR). Stopnje 3-5 predstavljajo zmerno do hudo ledvično insuficienco, ki prizadene 6,1 % ljudi, starejših od 16 let, in 32,7 % ljudi, starejših od 75 let, v Združenem kraljestvu. Sladkorna bolezen in hipertenzija sta najpogostejša vzroka za 3. stopnjo kronične ledvične bolezni v državah z visokim in srednjim dohodkom.

Redke bolezni so opredeljene tako, da prizadenejo manj kot 200000 ljudi (standardi ZDA) ali s stopnjo incidence manj kot 1/2000 (evropski standardi). Približno 80 % redkih bolezni je genetskih.

V skladu z definicijo globalnih rezultatov za izboljšanje bolezni ledvic (KDIGO) redke bolezni ledvic vključujejo več kot 150 bolezni, razširjenost v evropski in ameriški populaciji pa je ocenjena na 60-80 primerov na 100,000 ljudi. Več kot polovica otrok in mladostnikov, mlajših od 20 let, ki prejemajo nadomestno ledvično zdravljenje, zboli za redko ledvično boleznijo.

Za razliko od zgodnje kronične ledvične bolezni so tudi različne redke oblike glomerulonefritisa (ki skupaj predstavljajo velik delež) pogostejše pri odraslih, ki prejemajo nadomestno ledvično zdravljenje, kot običajne kronične ledvične bolezni, kot je sladkorna bolezen. Razlog za to razliko ni jasen, vendar je lahko povezan s počasnejšim upadanjem delovanja ledvic in večjim tveganjem smrti pri neizbranih ljudeh s kronično ledvično boleznijo.

Poleg tega, čeprav populacijski podatki kažejo razlike v upadu ledvične funkcije med moškimi in ženskami, razlike med spoloma pri bolnikih z redkimi boleznimi ledvic in validacijo orodij za napovedovanje tveganja za odpoved ledvic (kot je enačba tveganja za odpoved ledvic) v neizbrani populaciji s kronično boleznijo ledvic Malo je znanega o tem, kako se to odraža pri bolnikih z redkimi boleznimi ledvic.

Zato je nujno treba bolje razumeti napredovanje redkih ledvičnih bolezni ter prognozo ledvic in preživetja bolnikov. To ne pomaga le pri natančnejših prognostičnih ocenah, ampak tudi zagotavlja referenco za načrtovanje zdravstvenih virov in določa najboljši čas za nove terapevtske posege za odložitev napredovanja ledvične odpovedi, s čimer se zmanjša splošno breme ledvične odpovedi za zdravje prebivalstva.

Hitro se pojavljajo inovativna zdravljenja redkih bolezni ledvic, kot je novo zdravilo budezonid v obliki tablet s podaljšanim sproščanjem za nefropatijo IgA. Zato so nujno potrebni zgodovinski in trenutni prognostični podatki o redki ledvični bolezni v resničnem svetu, da se ocenijo podatki o varnosti in učinkovitosti iz kliničnih preskušanj in zagotovi podlaga za ekonomsko modeliranje za analize stroškovne učinkovitosti.

Vendar pa je na Kitajskem IgA nefropatija najpogostejši kronični primarni glomerulonefritis in je ni mogoče šteti za redko ledvično bolezen.

Nacionalni register redkih ledvičnih bolezni Združenega kraljestva (RaDaR): največja svetovna kohortna študija redkih ledvičnih bolezni

Britansko združenje za nefrologijo je leta 2010 izdalo strateški načrt za redke ledvične bolezni, ki je vključeval vzpostavitev nacionalnega registra redkih ledvičnih bolezni (RaDaR).

Do danes je RaDaR vključil več kot 30000 bolnikov v 29 kategorijah bolezni iz 108 centrov za bolezni ledvic v Združenem kraljestvu. Vzpostavil je podatkovne povezave z bolnišničnimi laboratoriji in britanskim registrom ledvic ter lahko pridobi informacije o začetku ledvičnega nadomestnega zdravljenja in smrti. Preverjeni ključni klinični podatki o končni točki so trenutno največja registracijska študija redkih ledvičnih bolezni na svetu.

Ta študija Lancet uporablja podatke RaDaR za opis kliničnih demografskih podatkov, značilnosti bolezni ter rezultatov ledvic in preživetja bolnikov z redkimi boleznimi ledvic v Združenem kraljestvu.

Na Kitajskem je nacionalna zdravstvena komisija leta 2019 izdala "Obvestilo generalnega urada nacionalne zdravstvene komisije o izvajanju registracije podatkov o diagnozi in zdravljenju primerov redkih bolezni", v katerem od vseh krajev zahteva, da bodo pozorne na registracijo diagnoz in informacije o zdravljenju primerov redkih bolezni. Za na novo odkrite primere je treba najti enega, registrirati primer. In opravite dobro delo pri organizacijskem upravljanju, registraciji informacij in dnevnem upravljanju.

Tema letošnjega svetovnega dneva ledvic je "Zdravje ledvic za vse: spodbujanje pravičnih zdravstvenih storitev in optimiziranih praks zdravljenja odvisnosti od drog." Verjamem, da bo z močno podporo države tudi personalizirana obravnava bolnikov z redko ledvično boleznijo v moji državi postajala vedno bolj učinkovita. optimizacija.

Prikaže se naravna zgodovina 27.285 bolnikov z redko boleznijo ledvic

Študija je vključevala 27.285 bolnikov z redko ledvično boleznijo, izbranih med 18. januarjem 2010 in 25. julijem 2022, in je vključevala 28 vrst bolezni. Mediani čas spremljanja je bil 9,6 let po diagnozi. Udeleženci RaDaR so imeli bistveno višjo 5--letno kumulativno incidenco odpovedi ledvic kot 2,81 milijona nepregledanih bolnikov v Združenem kraljestvu s kronično ledvično boleznijo (28 % proti 1 %, p<0.0001), but better survival (standardized mortality rate 0.42, p<0.0001 ).

Starost ob odpovedi ledvic, starost ob smrti, čas od začetka dialize do smrti, čas od diagnoze do doseganja specifičnega praga eGFR in časovno okno, primerno za sodelovanje v terapevtskih kliničnih preskušanjih (opredeljeno kot zadnji eGFR, večji ali enak 75). mL/min) med različnimi redkimi boleznimi ledvic /1,73 m2 do prvega eGFR<30mL/min/1.73m2) and other aspects showed significant differences. The study reports in detail on renal and survival outcomes for each of the rare kidney diseases.

Kar zadeva cistično ledvično bolezen, je avtosomno dominantna policistična ledvična bolezen (ADPKD) najpogostejša dedna ledvična bolezen. Bolniki običajno dobijo diagnozo pri svojih 40. letih, njihova mediana preživetja je več kot 70 let, 10-letna stopnja preživetja ledvic pa 76 %.

Nasprotno pa avtosomno recesivna policistična bolezen ledvic (ARPKD), ki se pojavi v dojenčkih in zgodnjem otroštvu, napreduje hitreje. Otroci so diagnosticirani pri povprečni starosti 8,7 let in potrebujejo nadomestno ledvično zdravljenje pri 19,3 letih. 10--letna stopnja ledvičnega preživetja je le 66 %.

Kar zadeva glomerularne bolezni, je bila povprečna starost bolnikov z nefropatijo IgA ob diagnozi stara 40,4 leta, njihova eGFR pa je padla na 40 ml/min/1,73 m2. Skoraj polovica (48 %) je razvila uremijo v 10 letih, časovno okno kliničnega preskušanja pa je bilo le 4 leta.

Membranska nefropatija se običajno pojavi pri ljudeh srednjih in starejših let. Mediana starosti ob diagnozi je 56,8 let. eGFR je še vedno 67,4 ml/min/1,73 m2. 10--letna stopnja preživetja ledvic je 77 %. Časovno okno kliničnega preskušanja je 11,2 leta. Mesangialni proliferativni nefritis/glomerulopatija C3 (MPGN/C3G) ima prav tako slabo splošno prognozo, s 10--letno stopnjo ledvičnega preživetja 67 %.

Tudi druge bolezni, kot so cistična fibroza, hiperoksalurija in druge redke ledvične bolezni, napredujejo drugače. Na splošno je tveganje smrti pri RaDaR bolnikih z redko boleznijo ledvic v 5 letih več kot dvakrat večje od splošne populacije, tveganje smrti pri dializnih bolnikih pa je štirikrat večje od splošne populacije. Toda v primerjavi z nepreverjanimi bolniki s kronično ledvično boleznijo stopnje 3-5 so imeli bolniki z redko ledvično boleznijo 58 % manjše tveganje za smrt.

Redke ledvične bolezni zahtevajo drugačno diagnozo in strategije zdravljenja kot običajne kronične ledvične bolezni

Na podlagi podatkov velikega vzorca RaDaR ta študija zagotavlja zanesljive ocene stopnje upada delovanja ledvic, tveganja za odpoved ledvic in tveganja smrti pri 28 redkih boleznih ledvic.

Rezultati kažejo, da se na splošno bolniki z redko ledvično boleznijo zelo razlikujejo od splošne populacije s kronično ledvično boleznijo: imajo večje tveganje za napredovanje v uremijo v 5 letih, vendar živijo dlje in preživijo na dializi z višjo stopnjo, velik delež celotne populacije, ki potrebuje nadomestno ledvično zdravljenje.

Študija je zlasti pokazala, da so bolniki z redko ledvično boleznijo napredovali hitreje kot nepregledani bolniki s kronično ledvično boleznijo, zlasti pri ljudeh, mlajših od 65 let, in obstoječi modeli tveganja za odpoved ledvic niso mogli natančno napovedati njihove prognoze.

Heterogenost v prognozi med različnimi redkimi ledvičnimi boleznimi poudarja klinično vrednost jasne diagnoze: ne samo, da daje informacije o odločitvah o zdravljenju, ampak omogoča tudi oceno prognoze in identifikacijo bolezni in podskupin, ki najbolj potrebujejo nove terapije. Rezultati raziskav so v pomoč bolnikom pri sprejemanju ozaveščenih odločitev, zagotavljajo referenco za menedžerje in ponudnike zdravstvenih storitev pri sprejemanju odločitev, poleg tega pa lahko raziskovalcem zagotovijo podlago za načrtovanje kliničnih študij.

Podatki lahko zagotovijo tudi vpogled v učinkovitost obstoječih zdravljenj in optimalen čas posega med potekom bolezni. Na primer, bolniki s cistinozo se pogosto diagnosticirajo v mladosti (mediana 1,9 leta) in imajo razmeroma dobro delovanje ledvic. Po zdravljenju s cistinskimi zdravili se je povprečna starost ob odpovedi ledvic povečala na 15,4 leta v primerjavi s približno 9 leti pred zdravljenjem. starost. Vendar pa raziskave poudarjajo potrebo po iskanju novih načinov zdravljenja, ki bodo učinkovitejši pri zaščiti delovanja ledvic.

V nasprotju s tem so imeli bolniki z vaskulitisom, povezanim z ANCA, že ob predstavitvi nizek eGFR, vendar je ledvična funkcija v tej kohorti počasi upadala, kar je verjetno odraz učinkovitosti obstoječih zdravljenj. Časovno okno za klinična preskušanja nefropatije IgA je zelo kratko, kar nakazuje, da če študija vključuje bolnike, ki imajo diagnozo že več let in katerih ledvična funkcija je dobro ohranjena, so lahko nenamerno izbrani redki bolniki z blago boleznijo, kar povzroči zmanjšanje v občutljivosti zaznavanja učinkov zdravila.

Zato lahko opažene značilnosti poteka vsake bolezni zahtevajo nove posege, ki so najbolje usmerjeni v zgodnjo diagnozo, reševanje ali zaščito delovanja ledvic med napredovanjem bolezni ali zmanjšanje neželenih učinkov dolgotrajnega zdravljenja.

Študija je tudi ugotovila, da so bile bolnice pri ADPKD, nefropatiji IgA, MPGN/C3G in FSGS mlajše ob diagnozi in so imele višji eGFR. Mediana starosti za odpoved ledvic je bila podobna pri obeh spolih, čeprav je pri ženskah trajalo dlje, da je napredovala do uremije.

To lahko odraža zgodnje odkrivanje pri zgodnjih odraslih ženskah zaradi večjega stika z zdravstvenim sistemom. Če bodo torej v prihodnosti uvedene zgodnje presejalne strategije za te redke bolezni ledvic, bodo morda morale biti bolj usmerjene na moško populacijo.

Če povzamemo, ta študija Lancet uporablja obsežne podatke za zagotavljanje zanesljivih ocen stopnje upada delovanja ledvic, tveganja za odpoved ledvic in tveganja smrti pri 28 redkih boleznih ledvic.

Pri neizbrani populaciji bolnikov s kronično ledvično boleznijo je smrt pred odpovedjo ledvic pogost neželeni izid, medtem ko je pri bolnikih z redko boleznijo ledvic preživetje boljše in pojavnost odpovedi ledvic veliko večja.

To pomeni, da čeprav so strategije za zmanjšanje srčno-žilnega tveganja in drugih vzrokov smrti pomembne pri veliki populaciji s kronično ledvično boleznijo, je velik delež odpovedi ledvic mogoče pripisati različnim redkim ledvičnim boleznim, ki jih ni mogoče preprečiti z napredkom pri zmanjševanju srčno-žilnega tveganja.

Zato je treba bolnike z redko ledvično boleznijo razlikovati od kronične ledvične bolezni zaradi pogostejših vzrokov, pri čemer je treba poudariti pomen zgodnje napotitve, jasne diagnoze in potrebe po posebnem zdravljenju redke ledvične bolezni za upočasnitev napredovanja ledvične odpovedi. Uspešno zadovoljevanje potreb po zdravljenju redkih bolezni bi lahko imelo velik in koristen vpliv na zmanjšanje potrebe po nadomestnem ledvičnem zdravljenju in s tem zagotovilo gospodarske koristi za sistem zdravstvenega varstva.

Če povzamemo, ta študija je uporabila podatke iz nacionalnega registra redkih ledvičnih bolezni Združenega kraljestva, da bi najprej razkrila naravne značilnosti poteka bolnikov z različnimi redkimi ledvičnimi boleznimi in ugotovila, da je njihovo tveganje za odpoved ledvic veliko večje kot pri običajnih bolnikih s kronično ledvično boleznijo, vendar tudi njihova stopnja preživetja je bila nepričakovano visoka.

To odkritje daje pomembne namige in usmeritve za nadaljnje ciljno usmerjene raziskave in razvoj individualiziranih diagnostičnih in strategij zdravljenja v prihodnosti ter je velikega pomena za izboljšanje prognoze bolnikov z redkimi boleznimi ledvic.

Pričakujemo, da bodo registrske študije, kot je RaDaR, še naprej povečevale velikost vzorca, vključevale več vrst redkih ledvičnih bolezni, izvajale bolj poglobljeno stratificirano analizo in zbirale več dokazov iz resničnega sveta za natančno napovedovanje tveganja ter prilagojeno diagnozo in zdravljenje. Hkrati poziva celotno družbo, naj posveti pozornost in podpira preprečevanje in zdravljenje redkih ledvičnih bolezni ter poveča vlaganja v temeljne raziskave, razvoj zdravil, presejalno diagnozo, standardizirano zdravljenje ipd., da bo več bolnikov lahko izkoristi napredek medicine in se čim prej znebi bolezni. , pravico do boljšega življenja.

Kako zdravilo Cistanche zdravi ledvično bolezen?

Cistancheje tradicionalno kitajsko zeliščno zdravilo, ki se že stoletja uporablja za zdravljenje različnih zdravstvenih stanj, vključno zledvicabolezen. Pridobivajo ga iz posušenih stebelCistanchedeserticola, rastlina, ki izvira iz puščav Kitajske in Mongolije. Glavne aktivne sestavine cistanche sofeniletanoidglikozidi, ehinakozid, inakteozid, za katere so ugotovili, da blagodejno vplivajo na zdravje ledvic.

Ledvična bolezen, znana tudi kot ledvična bolezen, se nanaša na stanje, pri katerem ledvice ne delujejo pravilno. To lahko povzroči kopičenje odpadnih produktov in toksinov v telesu, kar povzroči različne simptome in zaplete. Cistanche lahko pomaga pri zdravljenju bolezni ledvic prek več mehanizmov.

Prvič, ugotovljeno je bilo, da ima cistanche diuretične lastnosti, kar pomeni, da lahko poveča proizvodnjo urina in pomaga pri odstranjevanju odpadnih snovi iz telesa. To lahko pomaga zmanjšati obremenitev ledvic in prepreči kopičenje toksinov. S spodbujanjem diureze lahko cistanche pomaga tudi pri zniževanju visokega krvnega tlaka, ki je pogost zaplet bolezni ledvic.

Poleg tega se je pokazalo, da ima cistanche antioksidativne učinke. Oksidativni stres, ki ga povzroča neravnovesje med nastajanjem prostih radikalov in antioksidativno obrambo telesa, ima ključno vlogo pri napredovanju bolezni ledvic. pomaga nevtralizirati proste radikale in zmanjšati oksidativni stres ter tako ščiti ledvice pred poškodbami. Feniletanoidni glikozidi, ki jih najdemo v cistanči, so bili še posebej učinkoviti pri lovljenju prostih radikalov in zaviranju peroksidacije lipidov.

Poleg tega je bilo ugotovljeno, da ima cistanche protivnetne učinke. Vnetje je še en ključni dejavnik pri razvoju in napredovanju bolezni ledvic. Protivnetne lastnosti Cistanche pomagajo zmanjšati nastajanje protivnetnih citokinov in zavirajo aktivacijo vnetnih obveznih poti ter tako ublažijo vnetje v ledvicah.

Poleg tega se je pokazalo, da ima cistanche imunomodulatorne učinke. Pri ledvični bolezni je lahko imunski sistem moten, kar povzroči prekomerno vnetje in poškodbo tkiva. Cistanche pomaga uravnavati imunski odziv z moduliranjem proizvodnje in aktivnosti imunskih celic, kot so celice T in makrofagi. Ta imunska regulacija pomaga zmanjšati vnetje in preprečiti nadaljnje poškodbe ledvic.

Poleg tega je bilo ugotovljeno, da cistanche izboljšuje delovanje ledvic s spodbujanjem regeneracije ledvičnih cevk s celicami. Epitelijske celice ledvičnih tubulov igrajo ključno vlogo pri filtraciji in reabsorpciji odpadnih produktov in elektrolitov. Pri bolezni ledvic se te celice lahko poškodujejo, kar povzroči okvarjeno delovanje ledvic. Sposobnost Cistanche, da spodbuja regeneracijo teh celic, pomaga obnoviti pravilno delovanje ledvic in izboljša splošno zdravje ledvic.

Poleg teh neposrednih učinkov na ledvice je bilo ugotovljeno, da ima cistanche blagodejne učinke na druge organe in sisteme v telesu. Ta celovit pristop k zdravju je še posebej pomemben pri boleznih ledvic, saj stanje pogosto prizadene več organov in sistemov. dokazano je, da ima che varovalne učinke na jetra, srce in krvne žile, ki jih pogosto prizadenejo bolezni ledvic. S spodbujanjem zdravja teh organov cistanche pomaga izboljšati splošno delovanje ledvic in preprečiti nadaljnje zaplete.

Skratka, cistanča je tradicionalno kitajsko zeliščno zdravilo, ki se že stoletja uporablja za zdravljenje bolezni ledvic. Njegove učinkovine delujejo diuretično, antioksidativno, protivnetno, imunomodulatorno in regenerativno, kar pomaga izboljšati delovanje ledvic in ščiti ledvice pred nadaljnjimi poškodbami. , cistanche blagodejno vpliva na druge organe in sisteme, zaradi česar je holističen pristop k zdravljenju bolezni ledvic.